【资料图】
1、诺西钠通常可以完全治愈SMA，即脊髓性肌萎缩，但需要长期应用才能起效，而且是鞘内给药，即需要通过腰椎穿刺注射药物，操作不便。诺西钠是一种反义寡核苷酸，是一种基因疗法，也是SMA的特异性疗法，通常可以从根本上治愈SMA。目前诺西钠在国内上市不到两年，通常效果不错，但价格太高，需要长期治疗，普通家庭可能难以负担。
2、但诺西钠给很多脊髓性肌萎缩患者带来了福音，是目前比较有效的药物，没有替代产品。但同时技术也在创新，可能会生产出类似的药物，会有更多的靶向药物问世，可以对SMA的治疗起到推波助澜的作用。
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